На Колыме малышу с редким заболеванием Руслану Вавилову около года собирали 155 млн рублей на это лекарство

В России выдали разрешение на применение самого дорогого препарата в мире за $2,1 млн

Это один из трех существующих в мире препаратов, помогающих при спинальной мышечной атрофии. Для спасения ребенка достаточно одного укола, но его цена — более $2 млн

Швейцарская фармацевтическая компания Novartis получила разрешение на использование в России препарата «Золгенсма», применяемого для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Запись об этом внесена в государственный реестр лекарственных средств.

В России препарат «Золгенсма» закупают через фонд помощи детям с редкими заболеваниями «Круг добра». Закупки шли даже несмотря на то, что регистрация препарата до этого отсутствовала.

Напомним

Невероятная история Руслана Вавилова не оставила равнодушным, наверное, ни одного нашего соотечественника, когда мальчику около года собирали на поистине «космический» по стоимости один укол «Zolgensma» (2,4 млн долларов США или примерно 155 млн рублей).

После укола малыш делает большие успехи, которыми делится его мама Ольга Вавилова на своей странице в Instagram.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — редкая генетическая болезнь, при которой поражаются двигательные нейроны спинного мозга. Это приводит к атрофии и параличу мышц. В мире существуют три препарата от СМА: «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма». В России раньше были зарегистрированы только «Спинраза» и «Рисдиплам». Эти препараты надо принимать пожизненно.

Укол «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) в отличие от них делают только один раз, в возрасте до двух лет. Младенцы, которым вводят «Золгенсму» в течение шести месяцев после рождения, перестают терять контроль над мышцами, но лекарство не может обратить вспять уже нанесенный ущерб.

источник